一位母親決定為她患有自閉癥的兒子進(jìn)行臍帶血移植！ 《自閉癥機構(gòu)》
關(guān)于臍帶血療法，米和小米特別邀請了專注科普的我爸，介紹了自閉癥的最新觀點和研究動態(tài)。
當(dāng)然，臍帶血干細(xì)胞治療自閉癥的研究不會停止。例如，杜克大學(xué)的Kurtzberg教授仍在計劃三期臨床試驗，并打算采用標(biāo)準(zhǔn)的雙盲實驗設(shè)計。
目前，干細(xì)胞療法用于白血病或淋巴瘤患者的骨髓移植。癌癥治療中的化療殺死了癌細(xì)胞，也殺死了正常的血細(xì)胞。干細(xì)胞療法的使用可以幫助血細(xì)胞的再生。同時，移植的細(xì)胞還可能幫助血液腫瘤患者產(chǎn)生免疫反應(yīng)，幫助殺死癌細(xì)胞。
而且同期在美國衛(wèi)生部(NIH)臨床試驗中注冊的其他11個與自閉癥相關(guān)的干細(xì)胞臨床試驗基本都失敗了。
然而，早在2014年杜克大學(xué)臨床試驗開始時，加州大學(xué)舊金山分校神經(jīng)干細(xì)胞專家ArnoldKriegstein就批評稱，臍帶血治療自閉癥的各種理論依據(jù)并不可靠，臍帶血干細(xì)胞逆轉(zhuǎn)幼兒大腦中與自閉癥相關(guān)的結(jié)構(gòu)變化的可能性非常小。
在生長發(fā)育過程中，這些細(xì)胞可能分化成不同類型的細(xì)胞，如血細(xì)胞、腦細(xì)胞、心肌細(xì)胞或骨髓細(xì)胞，具有特殊功能。
加州大學(xué)戴維斯分校細(xì)胞生物學(xué)和人體解剖學(xué)教授PaulKnoepfler尖銳地指出，“那些人主持了研究，并從中獲利，所以他們不需要真正的結(jié)果，只要堅持利益第一的原則。”
許多奇跡醫(yī)生利用監(jiān)管不力的優(yōu)勢，跑到巴拿馬，或者更靠近墨西哥的地方，開了一家自閉癥干細(xì)胞移植診所，讓家長們花上幾千甚至幾萬美元帶著孩子接受治療。
這些看似神奇的理論和實踐，讓干細(xì)胞治療成為科研和臨床的熱點。除了血癌，干細(xì)胞療法似乎是靈丹妙藥，應(yīng)用于各種疑難雜癥，尤其是自閉癥。
干細(xì)胞移植治療自閉癥幾年來基本偃旗息鼓。
當(dāng)然，我們知道2010年左右的一波自閉癥干細(xì)胞移植并沒有帶來自閉癥的治愈，時至今日自閉癥的確診率仍在穩(wěn)步上升。
然而，由于缺乏臨床安全性和有效性數(shù)據(jù)，如過度免疫反應(yīng)導(dǎo)致的嚴(yán)重移植物抗宿主反應(yīng)，在2012年之前，美國FDA甚至不批準(zhǔn)干細(xì)胞治療自閉癥的臨床試驗，更不用說其臨床應(yīng)用了。
最近一位家長給大米郵箱寫信。她聽朋友提到干細(xì)胞療法可以治療自閉癥，她想試試，就問臍帶血干細(xì)胞療法是否真實有效。
在考慮了所有的數(shù)據(jù)后，這項研究的結(jié)果并不令人信服。更重要的是，這是一個開放標(biāo)簽的試驗。沒有對照組，不符合一般臨床試驗的雙盲實驗設(shè)計。結(jié)果當(dāng)然更值得懷疑。比如有人問，如果再找25個沒有參加實驗的孩子，六個月后會不會有一定比例的孩子有明顯的提高？
而其他的臨床試驗就沒有這么好的運氣了——當(dāng)然，事實上也不需要，因為他們有自己特殊的經(jīng)費來源——自閉癥兒童的父母。
干細(xì)胞就像人體的一種原材料，是一種未分化的細(xì)胞(如人體早期胚胎細(xì)胞)。
隨著臨床試驗的叫囂，美國的地下干細(xì)胞治療市場重新活躍起來。
據(jù)明尼蘇達(dá)大學(xué)生物倫理學(xué)家LeighTurner介紹，截至2019年5月，美國共有432家公司進(jìn)行了716項干細(xì)胞臨床試驗。同時，他們利用互聯(lián)網(wǎng)直接面對消費者進(jìn)行市場開發(fā)。結(jié)果沒出來的時候，13家公司公開宣布了自閉癥的治療方案。
下面我會詳細(xì)解釋原因。
由于臍帶血干細(xì)胞治療自閉癥存在各種違規(guī)行為和安全隱患，2019年底，美國FDA終于改變了之前的“強制執(zhí)行酌情處理”策略，轉(zhuǎn)而對地下干細(xì)胞公司進(jìn)行嚴(yán)厲的警告、罰款甚至停業(yè)處罰，并對公眾進(jìn)行臍帶血干細(xì)胞安全性的警示。
然而，在自閉癥長期被妖魔化、被天才宣傳的影響下，自閉癥兒童的父母總希望找到一個神奇的妙招，不讓自己的孩子成為某些人眼中的“沉重的社會負(fù)擔(dān)”或很多人眼中的“天才”。
但是，很多地下的、無資質(zhì)的、不專業(yè)的干細(xì)胞移植診所，在巨大的利益驅(qū)動下，應(yīng)該引起家長足夠的警惕。
干細(xì)胞治療是利用實驗或醫(yī)學(xué)手段，誘導(dǎo)干細(xì)胞分化成所需細(xì)胞來治療或預(yù)防疾病。
我住在山東。我兒子三歲半了。他兩歲時被診斷出患有自閉癥。
2019年，巴拿馬一家商業(yè)公司發(fā)布的一項II期臨床安全試驗結(jié)果是父母帶著孩子“有償參與”。
2010年前后，各種地上、地下、有資質(zhì)、無資質(zhì)的診所如雨后春筍般出現(xiàn)，提供自閉癥干細(xì)胞移植治療。
自閉癥臍帶血干細(xì)胞療法是以科學(xué)的名義創(chuàng)造出來的虛幻希望。
在一般的臨床試驗中，受試者在自愿的基礎(chǔ)上享有知情權(quán)，不必承擔(dān)任何費用。
當(dāng)然，Kurtzberg教授可以坦然面對參與她主持的實驗的家庭，告訴家長真相。知名大型家居建材零售商HomeDepot的聯(lián)合創(chuàng)始人BernieMarcus在這次臨床試驗中支持了Kurtzberg教授4000萬美元。
當(dāng)然，杜克大學(xué)的臨床試驗也引起了很大的熱度。當(dāng)時新聞媒體報道70%的孩子癥狀得到改善。
最近聽身邊的朋友說臍帶血可以治療自閉癥。只需要將孩子出生時儲存的臍帶血輸入體內(nèi)，就可以改善孩子的自閉癥狀。
2017年，杜克大學(xué)Kurtzberg教授等人發(fā)表了一項高標(biāo)準(zhǔn)的干細(xì)胞II期臨床試驗結(jié)果——利用臍帶血干細(xì)胞移植治療讀者來信中提到的自閉癥。
當(dāng)一個孩子被診斷患有自閉癥時，絕望的父母期待著一種特殊的藥物來治愈孩子的障礙。
但正是這個實驗帶來了可觀的經(jīng)濟效益。
Kurtzberg推測臍帶血中的干細(xì)胞可能能夠進(jìn)入大腦并修復(fù)受損的腦組織。她還認(rèn)為臍帶血中的其他細(xì)胞也可以分泌一些信號分子，突破腦血屏障，減少大腦的炎癥，而她認(rèn)為自閉癥患者的大腦有炎癥。
雖然當(dāng)時醫(yī)生告訴我們自閉癥是無法治愈的，但是即使有一線希望，我們也不愿意放棄。所以我們帶著孩子嘗試了很多療法和民間偏方，針灸，維生素按摩，經(jīng)顱磁療，花了很多錢和時間，但是沒有效果。
當(dāng)然，這樣的“付費參與”臨床試驗不可能是標(biāo)準(zhǔn)的隨機雙盲設(shè)計，也不可能是真正的臨床試驗。相反，正如LeighTurner教授指出的那樣，這樣的臨床試驗實際上變成了一種營銷手段——當(dāng)科學(xué)被濫用于營銷時，它的營銷效果可能會特別好。
但是，仔細(xì)研究這篇文章，你會發(fā)現(xiàn)，實驗中兒童的神經(jīng)改善非常有限:在總共25名兒童中，經(jīng)過6個月的干細(xì)胞注射后，41%的兒童沒有任何改善，9%的兒童略有改善，36%的兒童略有改善。但只有3名兒童有顯著改善。注射12個月的數(shù)據(jù)與注射6個月的數(shù)據(jù)相似。然而，14%的兒童在自閉癥癥狀方面有輕微的退化。
目前，用于自閉癥的臍帶血干細(xì)胞移植尚未獲批。生物學(xué)博士EmilyWillingham甚至將干細(xì)胞移植評為五種最危險的自閉癥療法之一。
在這項臨床試驗中，自閉癥兒童分四次注射干細(xì)胞，每次花費1800美元。一個美國家庭包括四次旅行，花費大約2萬美元。而且可能因為效果不顯著，或者家長對效果不滿意，很多家長甚至帶著孩子參加了很多臨床試驗——真的，反正有錢誰不會折騰孩子？
Kurtzberg自己也承認(rèn)，她的臨床試驗實際上促進(jìn)了不可靠的干細(xì)胞治療的發(fā)展。當(dāng)然，她也強調(diào)，她自己的團隊一直在努力講述自閉癥家庭試驗的真相，以防虛假宣傳無用的治療方法。
然而，自閉癥的發(fā)病機制尚不清楚，許多人都在積極探索自閉癥的治療方法。有些是有科學(xué)依據(jù)的，有些是站不住腳的。
首先，臍帶血是指胎兒娩出、臍帶切斷后，留在胎盤和臍帶中的血液，其中可能含有干細(xì)胞。
首先，我的建議是不要嘗試。到目前為止，沒有任何國家的監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)干細(xì)胞療法治療自閉癥，也沒有相關(guān)的臨床試驗顯示出療效。
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