“生命火種”干細(xì)胞治療兒童惡性疾病有這么神奇嗎？ 《自閉癥測(cè)試》
自閉癥譜系障礙的基礎(chǔ)病理，如免疫系統(tǒng)障礙、腦灌注不足和炎癥，可作為間充質(zhì)干細(xì)胞治療的靶點(diǎn)。在一項(xiàng)間充質(zhì)干細(xì)胞治療自閉癥的臨床試驗(yàn)中，37名自閉癥兒童接受了同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療。治療24周后，采用兒童孤獨(dú)癥量表、臨床總體印象量表和異常行為檢查表進(jìn)行評(píng)定。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，與未接受間充質(zhì)干細(xì)胞的兒童相比，接受間充質(zhì)干細(xì)胞的兒童自閉癥癥狀的嚴(yán)重程度明顯降低。
賓夕法尼亞州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)，骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞與ⅰ型膠原混合作為細(xì)胞外基質(zhì)，可以在體內(nèi)合成高密度的新骨，提高小鼠的骨強(qiáng)度，顯示出治療成骨不全癥的潛力。
2012年，我們的研究團(tuán)隊(duì)分析了圍產(chǎn)期間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)腦癱兒童的影響。經(jīng)過(guò)常規(guī)檢查，項(xiàng)目最終篩選出20名符合要求的患者，每周進(jìn)行一次間充質(zhì)干細(xì)胞治療，共4次，為一個(gè)療程。治療方法是在局麻下通過(guò)腰椎穿刺將間充質(zhì)干細(xì)胞注入蛛網(wǎng)膜下腔，隨訪6個(gè)月。結(jié)果表明，治療后患兒的自理能力、轉(zhuǎn)移和行走能力均有所提高。
兒童是祖國(guó)的希望，民族的未來(lái)，他們的健康關(guān)系到社會(huì)的進(jìn)步，民族的繁榮，家庭的幸福。近年來(lái)，兒童健康問(wèn)題越來(lái)越受到公眾的關(guān)注，尤其是干細(xì)胞在兒童疾病中的應(yīng)用研究越來(lái)越普遍。用干細(xì)胞治療兒童疾病引起了全世界科學(xué)家的極大關(guān)注。相信隨著干細(xì)胞技術(shù)的快速發(fā)展，干細(xì)胞將在保護(hù)兒童方面發(fā)揮更好的作用。
據(jù)文獻(xiàn)報(bào)道，2011年，我國(guó)在自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療重癥腦癱患兒的臨床療效研究中，對(duì)50例重癥腦癱患兒進(jìn)行骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植，并在移植前后6個(gè)月進(jìn)行自身比較，主要比較患兒粗大運(yùn)動(dòng)和綜合功能的進(jìn)展情況。結(jié)果顯示，50名患兒均成功培養(yǎng)出自體間充質(zhì)干細(xì)胞。移植后6例患兒在術(shù)后3 ~ 5天出現(xiàn)明顯的臨床改善，大部分患兒在移植后3個(gè)月左右運(yùn)動(dòng)能力有所提高。
2017年，波士頓兒童醫(yī)院的研究人員發(fā)現(xiàn)，小鼠的I型糖尿病可以通過(guò)輸注預(yù)處理的干細(xì)胞來(lái)逆轉(zhuǎn)，這些干細(xì)胞可以產(chǎn)生更多的PD-L1。而且在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，幾乎所有小鼠的糖尿病都可以在短時(shí)間內(nèi)治愈，1/3的小鼠可以終身維持正常血糖水平。
2013年，F(xiàn)DA(美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局)批準(zhǔn)生物醫(yī)藥公司NeuralStem開始胚胎干細(xì)胞的I期臨床試驗(yàn)，這是美國(guó)第二次批準(zhǔn)脊髓損傷的干細(xì)胞治療試驗(yàn)。
2015年發(fā)表的一篇文章提到，在費(fèi)城兒童醫(yī)院，三名脊髓性肌萎縮癥患兒接受了多次鞘內(nèi)和靜脈注射間充質(zhì)干細(xì)胞。治療后神經(jīng)肌肉疾病量表測(cè)定值顯示，該療法能有效改善脊肌萎縮癥，且治療過(guò)程中無(wú)明顯不良反應(yīng)。
小兒腦癱也叫小兒腦癱，俗稱腦癱。是指出生后一個(gè)月內(nèi)大腦發(fā)育不成熟階段非進(jìn)行性腦損傷引起的姿勢(shì)異常和中樞運(yùn)動(dòng)功能障礙的綜合征。這是一種兒童期常見的中樞神經(jīng)障礙綜合征，病變位于大腦并累及四肢。
50%的早產(chǎn)兒可能患有肺部疾病，即支氣管肺發(fā)育不良。支氣管肺發(fā)育不良對(duì)新生兒和幼兒期嬰兒的健康有重大影響，導(dǎo)致長(zhǎng)期呼吸問(wèn)題的風(fēng)險(xiǎn)增加，如反應(yīng)性呼吸道疾病、肺功能受損和運(yùn)動(dòng)不耐受。
越來(lái)越多的案例明，干細(xì)胞治療兒童惡性疾病非常有效，是對(duì)抗兒童惡性疾病的利器。
2019年，中國(guó)兒科藥學(xué)雜志發(fā)表了《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植防治早產(chǎn)兒支氣管肺發(fā)育不良的臨床研究》。結(jié)果表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植可通過(guò)減輕炎癥反應(yīng)和促進(jìn)保護(hù)性因子分泌來(lái)防治早產(chǎn)兒支氣管肺發(fā)育不良。該方法安全有效，值得推廣。
脊髓性肌萎縮是一種遺傳性疾病，由于脊髓的原因?qū)е逻\(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性和肌肉萎縮，主要表現(xiàn)為肌無(wú)力、癱瘓和萎縮。
I型糖尿病常見于兒童和青少年，患者數(shù)量逐年增加。ⅰ型糖尿病是一種自身免疫性疾病，其主要原因是自身免疫細(xì)胞攻擊自體β細(xì)胞，導(dǎo)致胰島功能破壞。
因此，自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植對(duì)康復(fù)效果不佳的重度腦癱患兒具有明顯的臨床改善作用，可有效促進(jìn)患兒各功能區(qū)的發(fā)育。
近年來(lái)，干細(xì)胞在治療兒童疾病方面引起了全世界的關(guān)注。因?yàn)閮和拿庖呦到y(tǒng)沒(méi)有年輕人那么強(qiáng)，在外界環(huán)境下很容易被病毒入侵。因此，尋找一種更好、更安全的治療兒童疾病的方法就顯得尤為重要。間充質(zhì)干細(xì)胞療法代表了一種潛在的革命性治療方法，已被廣泛應(yīng)用于許多兒科疾病的治療和研究。
新生兒脊髓性肌萎縮癥患病率約為1/6000 ~ 1/10000，全球不同人群基因攜帶頻率為1/40 ~ 1/50。這是一種最常見的導(dǎo)致嬰兒死亡的常染色體隱性遺傳病。目前脊髓性肌萎縮癥尚無(wú)特效療法，只能通過(guò)常規(guī)的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)和肌肉鍛煉來(lái)延長(zhǎng)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的存活時(shí)間。
早在2014年，JournalofPediatrics就發(fā)表了新生兒間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)支氣管肺發(fā)育不良早產(chǎn)兒的臨床試驗(yàn)結(jié)果。
經(jīng)過(guò)10天的干細(xì)胞結(jié)合基因治療，新的皮膚已經(jīng)開始再生。八個(gè)月后，小男孩80%的皮膚煥然一新。更重要的是，到目前為止，小男孩的皮膚沒(méi)有水泡，也沒(méi)有其他不良癥狀。
2018年，澳大利亞莫納什大學(xué)嘗試?yán)锰ケP干細(xì)胞治療6名支氣管肺發(fā)育不良的早產(chǎn)兒。一期臨床實(shí)踐取得了成功。
研究成果發(fā)表在權(quán)威雜志《自然》上。干細(xì)胞療法具有改造整個(gè)人類表皮的潛力，它也給各種皮膚病的治療帶來(lái)了希望。
在國(guó)內(nèi)，中南大學(xué)湘雅二醫(yī)院代謝內(nèi)分泌科也與美國(guó)哈肯薩克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心合作，嘗試治療來(lái)自美國(guó)的I型糖尿病患兒Ivan。目前伊萬(wàn)血糖控制穩(wěn)定，病情有了很大改善。目前，湘雅二院的1型糖尿病新療法已經(jīng)治療了7個(gè)國(guó)家的40例兒童病例。
干細(xì)胞治療皮膚病一直處于臨床研究的前沿，在很多方向的應(yīng)用已經(jīng)非常成熟，無(wú)論是成人還是兒童。
2009年，首次報(bào)道骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞用于治療兒童成骨不全癥。6名患者在骨髓移植后18-34個(gè)月接受了骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞的靜脈輸注，其中5名患者表現(xiàn)出顯著的生長(zhǎng)。
成骨不全癥的孩子，又叫“脆骨癥”，因?yàn)樘菀坠钦?，又?jīng)不起磕碰，所以被稱為“瓷娃娃”。
在兒童皮膚病的治療上，有一個(gè)世界聞名的案例來(lái)自德國(guó)。研究人員使用干細(xì)胞移植治療一名7歲的臨界大皰性表皮松解癥(JEB)患者。住院治療前，小男孩皮膚損傷減少了80%。
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