無需基因編輯，自閉癥新藥“李降” [自閉癥訓(xùn)練方法]
KMT2D的全稱是組蛋白賴氨酸N-甲基轉(zhuǎn)移酶2D。其生理功能是在核小體(染色體的基本單位)中卵上方的賴氨酸末端加上甲基，控制基因表達(dá)。
這樣即使不能徹底解決貼標(biāo)簽的問題，也不是不能忽悠領(lǐng)導(dǎo)，提高整個(gè)單位的效率。
基因檔案里，領(lǐng)導(dǎo)走后，另一個(gè)工作人員把貼的標(biāo)記記下來，做好歸檔。
藥物開發(fā)公司的網(wǎng)站在這里:www.oryzon.com。感興趣的讀者可以了解一下情況。
顯然第一種方式是最好的，但是目前我們還沒有能力去做，也不知道基因編輯需要多少年才能進(jìn)入實(shí)用階段，所以只能等待。第二種方式，如果知道KMT2D基因的生理功能，可能現(xiàn)在就有辦法試試，不用等。
這種新藥Vafidemstat可以抑制一種叫做KDM1A蛋白的小分子化合物。而這個(gè)KDM1A就是拿標(biāo)簽的工作。。。
難讀嗎？。。
基因檔案里面，除了KMT2D還有很多負(fù)責(zé)貼標(biāo)簽的工作人員，負(fù)責(zé)拿標(biāo)簽的工作人員也是，除了KDM1A，還有其他幾個(gè)。工作人員那么多，不是因?yàn)槿烁∮谑?，而是每個(gè)人都有自己的分工，誰也代替不了誰。那么KDM1A可以少干活來彌補(bǔ)KMT2D的不干活嗎？如果不能，就無法預(yù)知未來。如果可以的話，哪怕能彌補(bǔ)KMT2B、KMT2C等類似基因的功能，對這些患者來說都是天大的好消息。
本文不構(gòu)成任何醫(yī)學(xué)建議，僅提供觀點(diǎn)。
雖然張工喝酒是醉了，李是僵了，但這也是一個(gè)可能的辦法。
前天，西蘭花君在《關(guān)于KMT2C基因的一點(diǎn)隨想》一文中提到，KMT2D基因突變導(dǎo)致的疾病叫歌舞伎綜合征。父母建立了一個(gè)基金會(huì)，剛剛拿出100萬美元來贊助一種治療這種疾病的藥物的第一/第二階段臨床試驗(yàn)。有些家長很想知道這是一種什么藥，為什么家長愿意砸巨資(對藥企和土豪來說可能不算什么，但對普通家長來說可不是小數(shù)目)，所以西蘭花君拉了一些資料供參考。
歌舞伎綜合征的病因現(xiàn)在已經(jīng)明確了，就是這個(gè)KMT2D基因出了問題。那么顯然有兩種方法可以解決問題。一種是基因編輯等方法修復(fù)這個(gè)基因，一勞永逸的解決問題；其次，根據(jù)這個(gè)基因的生理功能，看看有什么辦法可以彌補(bǔ)這個(gè)基因缺失的后果(比如一條腿斷了，你不能得到新的腿，但是你可以先拄著拐杖勉強(qiáng)走路，這比躺在床上好多了)。
所以一個(gè)可能的策略是，既然貼標(biāo)簽工作比較弱，那就讓貼標(biāo)簽的人休息一下，不要太用力，少碰那些標(biāo)簽。領(lǐng)導(dǎo)回來的時(shí)候不會(huì)嗎？。。
這就是歌舞伎綜合征基金會(huì)資助的這種新藥要做的事情。
這是一個(gè)染色體檔案。里面的基因按類別放在文件夾里。只有需要的時(shí)候才能拿出來，用完了再放回去。現(xiàn)在領(lǐng)導(dǎo)在檔案館工作，你不讓領(lǐng)導(dǎo)自己去翻檔案嗎？工作人員要提前做好準(zhǔn)備，把領(lǐng)導(dǎo)需要的文件做好標(biāo)記，這樣領(lǐng)導(dǎo)來了就可以馬上翻到需要的頁面。KMT2D就是這樣一個(gè)工人，他負(fù)責(zé)用甲基標(biāo)記一些頁面的檔案。當(dāng)然，基因檔案這么大，KMT2D不是唯一的工作人員。KMT2A，KMT2B，KMT2C，KMT2F，KMT2G都是負(fù)責(zé)標(biāo)注的。
你這樣想很容易(以下比喻只是簡單易懂，真實(shí)情況很復(fù)雜，只有大書才能解答)。
首先必須承認(rèn)，今天有些標(biāo)題黨附體了，但是西蘭花君可以向你保，離真正的標(biāo)題黨還差十萬八千里。
那么Vafidemstat成功的概率有多大呢？椰子君覺得很難估計(jì)。
- 發(fā)表評論
-
- 最新評論 進(jìn)入詳細(xì)評論頁>>
